Канадалык өспүрүм гендерди редакциялоо аркылуу дарыланган биринчи адам болду
Британдык Колумбиядан келген өспүрүм уникалдуу ооруну алдын алуу үчүн гендерди прайм-редактирлөө технологиясынын жардамы менен ийгиликтүү жеңди. Бул метод ДНКдагы так өзгөртүүлөрдү киргизүүгө мүмкүндүк берет, ал эми традициялык методго салыштырмалуу генетикалык бузулуулардын тобокелдигин минималдаштырууга жардам берет, ал эки жиптүү кесүү ыкмасын колдонот. Прорывдук терапия Тай Сперлга жардам берди, ал хрoникалык гранулематоздук оору менен ооруган, бул оору күн сайын антибиотиктерди жана грибокко каршы дары-дармектерди кабыл алууну талап кылат.
Global News маалымдагандай, Тай дүйнөдө прайм-редактирлөөнү дарылоо ыкмасы катары алган биринчи адам болду. Анын оорусу беш жашында диагноз коюлган, жана 14 жыл бою ал ден соолугун сактоо үчүн дары-дармектерге таянууга туура келген. Костный мозг трансплантациясын талап кылганына карабастан, ылайыктуу донорду табуу мүмкүн болгон жок.
Тай пилоттук клиникалык изилдүүгө катышкан, анын максаты прайм-редактирлөөнүн редкий генетикалык патологияларды дарылоодогу натыйжалуулугун жана коопсуздугун аныктоо болгон. Дарылоо процессинде анын кан клеткалары алынган, алар эки жиптүү кесүүлөрдү колдонбостон редактирленген, андан кийин кайра организмге кайтарылган.
Дарылоонун натыйжалары таң калыштуу болду: Таянын иммундук функциясы тез арада калыбына келди, жана процедура кыйынчылыктарсыз өттү. Ошондой эле башка бир пациентке ушундай дарылоо жүргүзүлүп, ал да толук айыкты.
«Мен өмүр бою көптөгөн таблеткаларды кабыл алдым, эми бул өткөндө калды. Мага дары-дармектерди кабыл алуу керек эмес — бул таң калыштуу», — деп бөлүштү Тай.
Ушул жетишкендиктерди илимпоздор саламаттык сактоо системасы үчүн маанилүү кадам деп атап, редкий генетикалык оорулар менен бетме-бет келген үй-бүлөлөр үчүн жаңы мүмкүнчүлүктөрдү ачат.