В исследовании, опубликованном на портале Nature Communications, исследователи из Children's Medical Research Institute (CMRI) совершили прорыв в генной терапии, протестировав новые методики на целой печени человека для разработки более действенного лечения опасных наследственных заболеваний.
Генная терапия – это подход к лечению генетических заболеваний, заменяющий или исправляющий дефектные гены. Для доставки генетической информации в клетки человека используют системы, основанные на безвредном вирусе, известном как аденоассоциированный вирус (AAV).
Одной из проблем этого подхода является отсутствие эффективных доклинических моделей, необходимых для разработки и тестирования новых методов. Важно, чтобы такие модели точно воспроизводили физиологию человека.
В прошлом году исследовательский отдел трансляционной векторологии CMRI совместно с Royal Prince Alfred Hospital разработали метод поддержания жизни человеческой печени в лаборатории при температуре тела. Это называется нормотермической перфузионной системой печени.
Команда CMRI успешно продемонстрировала потенциал этой системы для тестирования генной терапии на основе AAV перед клиническими исследованиями. Это огромный шаг вперёд, позволяющий конкретно оценить воздействие новых методик лечения на печень – основной орган, ранее недоступный для таких исследований.
