Ученые НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» сделали значительный шаг вперед в разработке терапии для лечения дисферлинопатий — редких мышечных дистрофий, вызывающих мышечную слабость и атрофию. Это заболевание встречается крайне редко — у семи из миллиона новорожденных, и зачастую его трудно диагностировать из-за незаметного начала симптомов, сообщает "Известия".
Команда исследователей под руководством доктора медицинских наук Михаила Корокина разработала препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора, который несет ген дисферлина. Уникальность подхода заключается в использовании кодон-оптимизированной комплементарной ДНК, что позволило существенно повысить экспрессию белка дисферлина, необходимого для нормальной работы мышц.
«Мы смогли не только устранить недостатки предыдущих аналогов, но и добиться выраженной коррекции физической работоспособности у лабораторных животных с дефицитом дисферлина», — отметил Михаил Корокин.
Результаты исследования подтверждают, что новый препарат может стать основой для эффективной терапии дисферлинопатий, значительно улучшая физическое состояние пациентов и замедляя прогрессирование болезни.
Этот успех может подарить надежду людям, страдающим редкими мышечными заболеваниями, и является важным шагом в развитии генной терапии в России.
