Российскими молекулярными биологами найден способ замедления мышечной дистрофии Дюшенна — с помощью веществ, что предотвращают накопление ионов кальция в клетках мышц. Новую экспериментальную терапию успешно протестировали на мышах с данной формой болезни, сообщает пресс-служба Российского научного фонда (РНФ).
Мышечная дистрофия (миодистрофия) Дюшенна является редким генетическим заболеванием, связанным с развитием точечных мутаций в гене DMD, который кодирует белок дистрофин. Данное соединение имеет важное значение в прикреплении мышечных клеток к окружающему их белковому каркасу. Если происходит сбой процесса сборки дистрофина, то развивается прогрессирующая мышечная дистрофия, приводящая к ранней смерти пациента.
Изучая природу мышечной дистрофии Дюшенна, ученые недавно выяснили, что митохондрии в клетках мышц у заболевших становятся гиперчувствительными к избытку кальция. Также выяснилось, что развитие патологии можно значительно замедлить, введя здоровые митохондрии в мышечную ткань пациентов.
Далее исследователи предположили, что развитие болезни можно замедлить, предотвратив накопление большого объема ионов кальция в клетках мышц или защитив митохондрии от их действия. Эксперты проследили за тем, как меняется состояние мышц грызунов с аналогом человеческой миодистрофии Дюшенна, если ввести в их организм краситель MKT077, подавляющий функции белка GRP75, связанного с прокачкой ионов кальция.
Опыт показал, что без введения этого лекарства заболевшие мыши на 30% уступали по мышечной силе здоровым сородичам. Тогда как уровень их выносливости был ниже в три раза. При введении красителя MKT077 сила мышц грызунов восстанавливалась, но без изменений оставалась их выносливость.
Результат связан с тем, что краситель замедлил гибель мышечных клеток и замещение их фиброзной тканью. Другой благотворный эффект состоял в том, что введенное вещество вдвое снизило уровень кальция в митохондриях мышей, параллельно на 40% снизилась концентрация оксидантов, повреждающих белковые молекулы и цепочки ДНК и вызывающих массовую гибель мышечных клеток.
