Исследователи достигли значительного прогресса в лечении редкого генетического заболевания глаз, приводящего к потере зрения. Новый метод генной терапии показал впечатляющие результаты, улучшив зрение пациентов в диапазоне от 100 до 10 000 раз. Эти данные были представлены в научном журнале The Lancet.
Группа ученых провела клиническое испытание с участием 15 пациентов, включая троих детей, страдающих от врожденного амавроза Лебера. Это заболевание характеризуется серьезным нарушением зрения уже в раннем возрасте из-за мутаций в гене GUCY2D. Традиционные методы коррекции зрения, такие как очки, при этом заболевании малоэффективны.
В ходе исследования применялась генная терапия ATSN-101, которая доставлялась в клетки сетчатки с помощью аденоассоциированного вируса. Ученые экспериментировали с различными дозировками препарата, вводя его непосредственно в сетчатку глаза. Положительные изменения в зрении пациентов начали проявляться уже в течение первого месяца после лечения и сохранялись на протяжении как минимум года.
Особенно впечатляющие результаты были отмечены у пациентов, получивших максимальную дозу препарата. Из девяти человек в этой группе у двоих зрение улучшилось в 10 000 раз. Ведущий автор исследования пояснил, что такое улучшение позволяет пациентам видеть окружающую среду в условиях лунного освещения на улице, тогда как до лечения им требовалось яркое искусственное освещение даже в помещении.
Несмотря на общую успешность терапии, у некоторых пациентов наблюдались побочные эффекты, такие как разрыв мелких сосудов глаза и воспаление. Однако исследователи отмечают, что большинство этих осложнений были связаны не с самим препаратом, а с хирургической процедурой его введения в сетчатку.
